美国当地时间6月5日，2017年国际肿瘤学界盛会——美国临床肿瘤学会（ASCO）年会在早间新闻发布会公布了一项来自中国的CAR-T临床研究，这项研究在治疗难治复发多发性骨髓瘤临床研究中取得重大突破，成为本次会议的最新突破性临床研究。

CAR-T是一种患者定制式治疗，即收集患者自身的T细胞，在体外进行基因重组，再回输到患者体内。基因重组的过程包括在T细胞基因组中插入人工修饰的指定基因，这个基因将有助于基因重组后的T细胞找到并摧毁机体内的肿瘤细胞。CAR-T治疗自若干年前在急性淋巴细胞白血病及少数淋巴瘤中获得显著疗效后，至今，在其他肿瘤中通过靶向其他生物标志物的CAR-T治疗进步不大，该项研究是首个靶向BCMA的CAR-T治疗。BCMA是2004年发现在多发性骨髓瘤进展中起到重要作用的蛋白。

第二附属医院血液科赵万红副教授作为研究者在新闻发布会上，向媒体介绍了这项取得显著疗效的新型免疫治疗研究，并接受媒体专访，包括新华社、美联社、法新社、芝加哥邮报、中国医学论坛报及美国当地众多媒体在第一时间对此进行了报道。

据了解，该项研究初始35例复发和难治性多发性骨髓瘤患者的最早治疗反应在初始注射10天后便出现，客观反应率为100%。33例（94%）患者出现有证据的临床缓解（完全缓解或非常好的部分缓解），其中5例患者已随访1年，疾病稳定在完全缓解状态，并且未在骨髓中检测出肿瘤细胞。所有接受治疗的患者在治疗过程中也均未出现CAR-T治疗常见的严重并发症，即中枢神经系统副反应。

赵万红副教授介绍，未来计划在中国4家参与的医院纳入100例患者，并且在2018年初计划在美国开展相似的临床研究，希望能够在新发的多发性骨髓瘤患者中探索BCMA CAR-T治疗可能带来的临床获益，也希望中美两国之间的临床研究能够更多相互促进，推进生物治疗在我国的健康发展。

ASCO专家Sabel谈到，这项研究所带来的成绩令人震惊，尽管研究仍处在初期阶段，但是研究所数据显著提示，CAR-T治疗能够带来多发性骨髓瘤的缓解，如此高的治疗反应率实属少见，特别是在这种难治性肿瘤中更是罕见。这项研究证明了在免疫治疗和精准医学上的付出是值得的，希望在未来能够在多发性骨髓瘤和其他肿瘤中获得更多这方面的成功。

该项研究是第二附属医院血液科联合南京传奇公司联合开展的。